- 安全性評価の結果、薬物副作用及び腫瘍発生のないことを確認
- 有効性評価の結果、軟骨再生および治療効果の持続性を確認

世界初の重症変形性関節症自家幹細胞治療剤「ジョイントステム」投与群に対する5年追跡観察の結果、長期的な安全性及び効果の持続性が確認された。先端バイオ企業JASCは9日、グループ会社のアールバイオが「ジョイントステム」Ⅱb相臨床試験の試験群（ジョイントステム投与群）を対象とした5年間の長期追跡観察が成功裏に終了したと発表した。長期追跡観察は、カンドン慶煕（キョンヒ）大学病院と江南セブランス病院でジョイントステムⅡb相に参加したジョイントステム投与患者11名を対象に、食品医薬品安全処の承認によって、ジョイントステム投与後5年間の腫瘍形成などの安全性を評価する目的で行われた。臨床試験受託機関であるLSK Global PSから受け取った長期追跡観察結果報告書によると、追跡観察期間中に薬物有害反応(ADR)、致死性(Fatal)をもたらす異常反応、重篤な薬物有害反応(Serious ADRs)及び予期されない重篤な薬物有害反応(Unexpected SeriousADRs)は1件も発生しておらず、すべての試験対象者から腫瘍が発生せず、長期的な安全性を確認した。また、X線検査によって確認した結果、K-LGrade3である患者がK-L Grade2に改善される、もしくはそれ以上悪化することなく維持された。 特にMRI検査結果の傾向検定によってジョイントステム投与後5年目評価した軟骨欠損深さ(Cartilage defect depth)はベースラインに比べて各時点の変化量が統計的に有意に減少する傾向を示した。 軟骨欠損広さ（Cartilage defect size）また、投与後2年目から統計的に有意に多少減少する傾向を確認した。(図表参照)

ジョイントステム投与群軟骨欠損部位の平均変変化量グラフ

MRI結果を基に研究者が軟骨再生可否を評価した結果、追跡観察研究期間中に一度でも軟骨が再生したと判断された試験対象者の割合は54.55%(6/11人)であった。 また、ジョイントステム投与後5年間、手術的治療または人工関節置換術などを受けた患者が一人もおらず、ジョイントステム投与後5年まで、変形性関節症の治療効果が持続する可能性が高いことが分かった。ジョイントステム開発責任者のラ·ジョンチャン博士は「韓国臨床Ⅲ相の成功と共にⅡb相の長期追跡観察での長期安全性および効果の持続性まで確認することで、ジョイントステムの安全性と有効性に対する医学的信頼を得ることができて嬉しい」とし「米国での臨床試験の成功を通じて、大韓民国の幹細胞技術が世界標準になれるよう最善を尽くす」と意見を述べた。